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2025-05-16
近日，熱景生物參股公司北京堯景基因技術(shù)有限公司，被國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局快速授權(quán)了名為“抑制MSTN基因表達(dá)的siRNA及其綴合物和應(yīng)用”專利（ZL 2024 1 1976821.9）。該專利提供一種能夠抑制MSTN基因表達(dá)的siRNA分子，以期對(duì)包括MSTN基因相關(guān)的肥胖等疾病提供新的治療方式。該項(xiàng)專利的快速授權(quán)基于堯景基因行業(yè)領(lǐng)先的序列設(shè)計(jì)修飾、靶點(diǎn)評(píng)估FISTTM和肝外遞送STTTM技術(shù)平臺(tái)。
肥胖是由遺傳和環(huán)境因素共同導(dǎo)致的脂肪組織過度積累或分布、功能異常的慢性、復(fù)發(fā)性疾病。目前全球超過三分之一的成年人被歸為超重和肥胖，肥胖兒童、青少年和成年人總數(shù)已超過10億，肥胖問題十分嚴(yán)峻。同時(shí)肥胖人群會(huì)面臨一系列慢性并發(fā)癥，包括糖代謝異常、血脂異常、高血壓、阻塞性睡眠呼吸暫停綜合征等相關(guān)疾患。傳統(tǒng)的減肥藥物會(huì)有惡心、嘔吐、胃麻痹等副作用，嚴(yán)重還會(huì)發(fā)生胰腺炎、腸梗阻等。GLP?1類減肥藥物雖然降低體重的效果顯著，但是伴隨的副作用也較多。除了諸如惡心、腹脹等常見副作用外，還會(huì)有停藥后的體重反彈以及肌肉流失現(xiàn)象，甚至還會(huì)引發(fā)毫無征兆的失明、自殺傾向增加等嚴(yán)重副作用。研究發(fā)現(xiàn)GLP-1類減肥藥減去的體重中，有近25%-39%含量的肌肉，而肌肉含量下降會(huì)導(dǎo)致血糖調(diào)節(jié)不良等相關(guān)疾病。所以減脂的同時(shí)增肌，已經(jīng)成為新一代減肥類藥物的研發(fā)重點(diǎn)方向。
肌生長(zhǎng)抑制素，Myostatin（MSTN），屬于轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子β（TGFβ）超家族，是骨骼肌質(zhì)量的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。MSTN通過抑制肌肉細(xì)胞的增殖來控制肌肉體積，導(dǎo)致肌肉質(zhì)量減少，進(jìn)而調(diào)控骨骼肌的生長(zhǎng)。基因突變或敲除MSTN會(huì)導(dǎo)致肌肉質(zhì)量顯著增加。目前全球布局MSTN 小核酸藥物的企業(yè)較少，目前尚未有管線進(jìn)入臨床，堯景相關(guān)管線處于全球領(lǐng)先地位。
堯景基因肝外靶向遞送技術(shù)平臺(tái)，已經(jīng)實(shí)現(xiàn)心臟、肌肉以及脂肪細(xì)胞等多個(gè)部位的遞送。該項(xiàng)專利的授權(quán)，標(biāo)志堯景基因在肝外肌肉靶向遞送上又取得了里程碑式突破。
